Un essai de thérapie génique réduit considérablement le risque de saignement chez les patients atteints d’hémophilie B

Selon les experts, une nouvelle thérapie génique a considérablement réduit le risque de saignement chez les personnes atteintes de la maladie rare de l’hémophilie B.

Les chercheurs ont découvert qu’une seule injection de la thérapie génique, appelée FLT180a, supprimait le besoin pour les gens de s’injecter des facteurs de coagulation sur une base hebdomadaire. L’étude a été menée par des experts de l’University College London (UCL), du Royal Free Hospital de Londres et de la société de biotechnologie Freeline Therapeutics.

L’hémophilie est une maladie rare qui affecte la capacité du sang à coaguler. Elle est généralement héréditaire et affecte généralement les hommes. Normalement, lorsqu’une personne se coupe, les facteurs de coagulation se mélangent aux cellules sanguines appelées plaquettes pour arrêter le saignement. Mais les personnes atteintes d’hémophilie n’ont pas de facteurs de coagulation et sont à risque de saignements abondants.

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Environ 85 % des personnes atteintes d’hémophilie souffrent d’hémophilie A, causée par un déficit en facteur VIII de coagulation sanguine, tandis que l’hémophilie B est causée par un déficit en facteur IX.

Les personnes atteintes d’hémophilie B doivent s’injecter régulièrement – généralement chaque semaine – pour compenser le manque de facteur de coagulation IX, mais peuvent continuer à voir des lésions articulaires débilitantes.

Dans l’étude de 26 semaines publiée dans le New England Journal of Medicine, les experts ont découvert qu’un seul traitement de FLT180a entraînait une production soutenue de la protéine par le foie chez neuf patients sur 10 atteints d’hémophilie sévère ou modérée.

Cela a rendu leurs injections régulières obsolètes en corrigeant leur défaut génétique et a des effets durables.

L’auteur principal de l’étude, le professeur Pratima Chowdary, de l’UCL, a déclaré : « Suppression du besoin pour les hémophiles de s’injecter régulièrement la protéine manquante est une étape importante dans l’amélioration de leur qualité de vie. L’étude de suivi à long terme surveillera patients pour la durabilité de l’expression et la surveillance des effets tardifs. »

Les patients qui ont participé à l’essai ont dû prendre des médicaments immunosuppresseurs pendant plusieurs semaines à plusieurs mois pour empêcher leur système immunitaire de rejeter la thérapie.

Bien que le traitement ait été généralement bien toléré, tous les patients ont présenté une certaine forme d’effets secondaires, avec un caillot sanguin anormal chez l’un recevant la dose la plus élevée de FLT180a et ayant les niveaux les plus élevés de protéine.

Le co-fondateur de Freeline, le professeur Amit Nathwani, de l’UCL, co-auteur de l’étude, a déclaré : « La thérapie génique est encore un domaine jeune qui repousse les limites de la science pour les personnes atteintes de maladies génétiques graves. »

Il a déclaré que l’essai a contribué à « l’accumulation croissante de preuves que la thérapie génique a le potentiel de libérer les patients des défis d’avoir à adhérer à une thérapie à vie ou à fournir un traitement là où il n’existe pas aujourd’hui ».

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