Mais quand sa fille adolescente est rentrée de l’école il y a deux ans, sanglotant et disant qu’elle ne voulait pas finir comme sa mère – des taches blanches commençaient déjà à apparaître autour des yeux de l’adolescente – Birleanu était déterminée à trouver un chemin plus facile pour elle. des gamins. Elle a découvert une étude au Tufts Medical Center testant une nouvelle crème pour traiter le vitiligo et a été la première volontaire à s’inscrire.
Sur la base des résultats de cette étude, la Food and Drug Administration a donné lundi son feu vert au médicament, connu sous le nom de ruxolitinib. C’est maintenant le premier traitement à domicile approuvé par le gouvernement fédéral pour la repigmentation chez les patients atteints de vitiligo.
« C’est une chose de s’attaquer à cela pour vous-même, mais vous ne le voulez pas pour vos enfants », a déclaré Birleanu, une mère de deux filles de North Andover âgée de 48 ans.
Les experts médicaux estiment que jusqu’à 2% de la population souffre de vitiligo, ce qui amène le système immunitaire d’une personne à attaquer par erreur les cellules qui produisent un pigment, connu sous le nom de mélanine, entraînant des taches blanches sur la peau qui se propagent généralement avec le temps. .
Le vitiligo n’est pas contagieux ni mortel. Mais cela peut changer la vie.
« J’étais une fille timide et cela m’a juste fait reculer », a déclaré Birleanu. « Ça ne fait pas mal à l’extérieur, mais ça fait très mal à l’intérieur. »
Les résultats de cet essai n’ont pas encore été publiés, mais les données préliminaires montrent qu’environ 30 % des participants ont connu une récupération de 75 % du pigment sur leur visage après avoir utilisé la crème deux fois par jour pendant six mois. En un an, ce chiffre est passé à environ la moitié des participants.
Même après un an, environ la moitié des patients ont vu 50 pour cent améliorer la pigmentation de leur corps.
« Certaines personnes réagissent très tôt et rapidement, tandis que d’autres prennent plus de temps, et certaines personnes ne le font pas du tout, et nous ne savons pas encore pourquoi », explique le Dr. David Rosmarin, vice-président de la recherche et de l’éducation en dermatologie au Tufts Medical Center et chercheur principal de l’essai.
L’étude a été financée par Incyte Corp., la société qui fabrique le nouveau médicament, vendu sous le nom de marque Opzelura, et a reçu l’approbation de la FDA.
Un problème gênant avec les autres traitements du vitiligo, y compris les médicaments anti-inflammatoires et stéroïdiens et les séances de lumière ultraviolette, est que, lorsqu’ils sont arrêtés, jusqu’à 40 % des patients rechutent au cours de la première année.
Que se passe-t-il lorsque les patients arrêtent d’utiliser la crème au ruxolitinib est une question ouverte, a déclaré Rosmarin.
« Nous n’avons pas encore de bonne réponse à cela. Les gens peuvent avoir besoin de l’utiliser deux fois par semaine pour l’entretien », a-t-il déclaré.
Rosmarin continue d’étudier cette préoccupation.
« Cela comble vraiment une lacune qui existait pour nos patients atteints de vitiligo. »
dr. Nicole Gunasekera, directrice de la clinique du vitiligo au Brigham and Women’s Hospital
Les effets secondaires signalés dans le cadre de l’étude comprenaient une légère acné chez environ 6% des participants, et un pourcentage similaire a signalé une peau rouge ou qui démangeait.
Mais les régulateurs fédéraux ont exigé qu’Incyte inclue une étiquette d’avertissement pour sa crème au ruxolitinib, car elle fait partie d’une classe de médicaments connus sous le nom d’inhibiteurs de Janus kinase (JAK), dont il a été démontré qu’ils préviennent les infections graves et les problèmes cardiovasculaires chez les patients recevant le médicament par voie orale. D’autres conditions.
La FDA a approuvé pour la première fois la crème d’Incyte l’automne dernier pour traiter l’eczéma, une maladie chronique qui rend la peau rouge et qui démange. Depuis, certains médecins ont prescrit la crème « off label » pour le vitiligo. De plus, l’approbation du médicament contre le vitiligo augmente la probabilité que les médecins le prescrivent et que les compagnies d’assurance couvrent les coûts, ce qui peut être important pour les patients sans une telle couverture.
« Cela comble vraiment une lacune qui existait pour nos patients atteints de vitiligo », déclare le Dr. Nicole Gunasekera, directrice de la clinique du vitiligo au Brigham and Women’s Hospital.
Elle a dit que la poignée de patients atteints de vitiligo à qui elle avait prescrit la crème depuis l’automne dernier devait se rendre dans une pharmacie de préparation qui la fabriquait juste pour eux au prix d’environ 400 $ le tube.
La FDA a approuvé la crème pour une utilisation par des patients âgés de 12 ans et plus, couvrant 10 % de leur corps. Les médecins disent qu’un tube de crème dure environ un mois pour les patients qui l’utilisent sur 4% de leur corps, une zone de la taille d’environ quatre paumes.
Alors que certains patients choisissent de ne pas traiter leur vitiligo et disent que leurs plaques blanches font désormais partie de leur identité, d’autres attendent avec impatience l’approbation de la crème.
Il en va de même pour Aliya Sawyer, 12 ans, de Dracut, qui cette semaine a programmé une alerte sur son téléphone portable pour rappeler à sa mère que l’approbation de la FDA allait probablement arriver et qu’elle devait prendre rendez-vous avec un dermatologue pour obtenir une ordonnance.
« Je n’ai pas fait de traitement depuis longtemps parce que la dernière fois j’ai eu l’impression d’être un rat de laboratoire », a déclaré Sawyer, qui a été diagnostiqué pour la première fois à l’âge de 5 ans.
Elle a subi des séances de thérapie par la lumière ultraviolette trois fois par semaine pendant plusieurs mois à l’âge de 5 ans, mais le vitiligo a progressé plus rapidement que les traitements. En première année, de grandes plaques blanches recouvraient sa peau auparavant couleur caramel et elle a abandonné les traitements.
En été, une partie de son pigment revient généralement lorsqu’elle passe du temps dehors au soleil. Et puis sa peau devient plus marbrée à l’automne, un cycle implacable qui a engendré l’intimidation.
« Une personne m’a dit: » Je pense que tu serais beaucoup plus gentil si tu n’avais pas de vitiligo « », a déclaré Sawyer, qui est devenu un phare pour de nombreux enfants atteints de la maladie, prenant la parole lors de conférences et apportant son soutien.
Il y a un an, Sawyer avait perdu 90% de son pigment, mais avec plus de sa couleur revenant cet été que jamais auparavant, elle espère que la nouvelle crème pourrait être le point de basculement pour elle.
Pour Adriana Birleanu, la mère de North Andover qui a rejoint l’étude pour trouver un meilleur traitement pour sa fille, la nouvelle crème a fait une différence significative. Les taches blanches ont presque disparu de son visage et de son coude et sont faciles à couvrir avec du maquillage.
Mais elle n’a pas encore vu d’amélioration dans ses mains et ses pieds.
« Ce n’est pas comme le cancer, je sais, ce n’est pas quelque chose qui fait mal, mais c’est quelque chose que j’ai dû accepter, et c’est dur certains jours même après toutes ces années », a-t-elle déclaré. « Mon espoir [with this medication] est pour les enfants, les garçons et les filles là-bas, qu’ils n’ont pas à vivre cela.
Kay Lazar peut être jointe à kay.lazar@globe.com Suivez-la sur Twitter @GlobeKayLazar.
#Cette #maladie #enlève #pigment #leur #peau #Maintenant #nouveau #médicament #peut #aider #restaurer #couleur #peau #des #patients #atteints #vitiligo #Boston #Globe