Essai de phase 1-2 de la thérapie génique AVS3 chez des patients atteints d’hémophilie B | NEJM
Résumé Arrière plan FLT180a (verbrinacogene setparvovec) est une thérapie génique par virus adéno-associé (VAA) ciblant le foie qui utilise une capside synthétique et une protéine à gain de fonction pour normaliser les taux de facteur IX chez les patients atteints d’hémophilie B. Méthodes : Télécharger un pdf du résumé de l’étude. Dans cette étude multicentrique, ouverte, … Lire la suite