génique

Un essai de thérapie génique réduit considérablement le risque de saignement chez les patients atteints d’hémophilie B

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Selon les experts, une nouvelle thérapie génique a considérablement réduit le risque de saignement chez les personnes atteintes de la maladie rare de l’hémophilie B. Les chercheurs ont découvert qu’une seule injection de la thérapie génique, appelée FLT180a, supprimait le besoin pour les gens de s’injecter des facteurs de coagulation sur une base hebdomadaire. L’étude … Lire la suite

Essai de phase 1-2 de la thérapie génique AVS3 chez des patients atteints d’hémophilie B | NEJM

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Essai de phase 1-2 de la thérapie génique AVS3 chez des patients atteints d'hémophilie B | NEJM

Résumé Arrière plan FLT180a (verbrinacogene setparvovec) est une thérapie génique par virus adéno-associé (VAA) ciblant le foie qui utilise une capside synthétique et une protéine à gain de fonction pour normaliser les taux de facteur IX chez les patients atteints d’hémophilie B. Méthodes : Télécharger un pdf du résumé de l’étude. Dans cette étude multicentrique, ouverte, … Lire la suite

Essai de phase 1-2 de la thérapie génique AVS3 chez des patients atteints d’hémophilie B | NEJM

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Essai de phase 1-2 de la thérapie génique AVS3 chez des patients atteints d'hémophilie B | NEJM

Résumé Arrière plan FLT180a (verbrinacogene setparvovec) est une thérapie génique par virus adéno-associé (VAA) ciblant le foie qui utilise une capside synthétique et une protéine à gain de fonction pour normaliser les taux de facteur IX chez les patients atteints d’hémophilie B. Méthodes : Télécharger un pdf du résumé de l’étude. Dans cette étude multicentrique, ouverte, … Lire la suite